Cattani, presidente di Farmindustria: “Ancora tanto da fare sui farmaci orfani, tempi di accesso disomogenei sul territorio. Urge rapida attuazione alla legge quadro sulle malattie rare”.
Si è aperto ieri a Verona, nella sede della Camera di Commercio, il XIII Congresso Nazionale della SIMMESN, la Società Italiana per lo studio delle Malattie Metaboliche e dello Screening Neonatale. La sessione inaugurale ha visto l’attesa lectio magistralis di Marcello Cattani, presidente di Farmindustria, sul tema dei cosiddetti “farmaci orfani”.
Il Congresso, che si concluderà domani ed è presieduto da Giorgio Piacentini, Professore ordinario di Pediatria all’Università di Verona, rappresenta un importante evento di confronto su tematiche cliniche e sulle politiche sanitarie regionali e nazionali, con la partecipazione di istituzioni, politica sanitaria e società scientifiche.
Introdotto dai saluti di apertura di Andrea Pession, Presidente di SIMMESN, Cattani si è rivolto in particolare al Governo, invitandolo a “potenziare sempre più gli screening neonatali, per i quali l’Italia è prima in Europa”. Il nostro paese infatti, è ai primissimi posti nel mondo, per numerosità di malattie metaboliche sottoposte a screening. Ad oggi, ha aggiornato i numeri il presidente di Farmindustria, “sono 159 i farmaci orfani approvati dall’Agenzia europea dei medicinali, l’EMA, negli ultimi 20 anni. Nel 2022 è stata quasi del 42% la percentuale dei farmaci orfani rispetto al totale dei medicinali approvati da EMA. Con una significativa ‘pipeline’ in sviluppo per molte aree, tra cui patologie tumorali, del sistema nervoso, del sistema muscolo-scheletrico, dell’apparato digerente”. Per Cattani si tratta di “risultati raggiunti anche grazie all’attuale Regolamento europeo per i farmaci orfani, che deve continuare a garantire un quadro competitivo di regole per la ricerca, a beneficio dei pazienti”.
Sui medicinali “orfani”, quelli per il trattamento delle malattie rare, – ha detto Cattani – tanto ancora si può fare, a cominciare dai tempi di accesso ai farmaci disponibili, tuttora troppo lunghi e disomogenei sul territorio. Sarebbe fondamentale – ha aggiunto – anche la rapida attuazione della legge quadro sulle malattie rare e del Piano nazionale malattie rare 2023-2026, così come la velocizzazione degli iter di approvazione, attraverso un dialogo precoce tra EMA, AIFA e aziende farmaceutiche.
In ogni caso, nonostante si possa fare sempre di più, l’Italia risulta già tra i primi paesi per medicinali orfani disponibili, seconda in UE dopo la Germania, e quarta per numero di sperimentazioni cliniche autorizzate in Europa. “Inoltre – ha concluso Cattani – nel nostro paese il 35% degli studi clinici approvati riguarda le malattie rare”.
“Con grande soddisfazione abbiamo ascoltato l’intervento del presidente di Farmindustria, importante perché è stato un intervento globale, attento a tutti i nodi di quel sistema complesso in cui si muove la nostra Società scientifica”, ha sottolineato il presidente SIMMESN Andrea Pession. “Oggi occorre che tutti gli stakeholders facciano rete, dal mondo della produzione a quello della pratica clinico-diagnostica, dalla ricerca all’organizzazione sul territorio, affinché gli screening neonatali in ambito metabolico siano non solo disponibili, ma anche accessibili in modo diffuso e omogeneo su tutto il territorio nazionale. Questo significa che istituzioni centrali e regionali, servizi di prevenzione e centri regionali e territoriali per gli screening neonatali e la diagnosi delle malattie metaboliche devono lavorare in una rete fortemente motivata e connessa per assicurare una sempre più ampia copertura”.
Il XIII Congresso Nazionale SIMMESN proseguirà fino a domani, 17 novembre, con un totale di sei sessioni plenarie dedicate a screening neonatale esteso, nuovi farmaci, colestasi metaboliche, malattie del traffico intracellulare, iperplasia surrenalica congenita, malattie del metabolismo degli zuccheri e del delicato tema delle cure palliative e del fine vita.
