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Terapia genica: consorzio USA promuove studi pilota su malattie diagnosticabili tramite screening neonatale

Terapia genica: consorzio USA promuove studi pilota su malattie diagnosticabili tramite screening neonatale

Associazioni di pazienti, medici e ricercatori di tutto il mondo hanno tempo fino al 18 febbraio per proporre delle patologie da inserire nel progetto

Bethesda (USA) – Un consorzio americano, appena fondato, accetta suggerimenti: quali patologie, rilevabili tramite lo screening neonatale, potrebbero diventare dei potenziali bersagli per la terapia genica? Le risposte potranno arrivare da parte di associazioni di pazienti, medici e ricercatori.

Il nuovo Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC), nato nell’ottobre 2021, è una partnership promossa dalla Foundation for the National Institutes of Health (FNIH), che riunisce 27 organizzazioni del settore pubblico, privato e no profit, fra cui i National Institutes of Health (NIH), la Food and Drug Administration (FDA), l’industria farmaceutica, il mondo accademico e le organizzazioni dei pazienti. Con un investimento di 76,5 milioni di dollari in cinque anni, i partner hanno l’obiettivo di accelerare lo sviluppo di farmaci per diverse malattie, in particolare le terapie geniche basate sui virus adeno-associati (AAV).

Il BGTC, infatti, sta cercando informazioni su malattie rare che potrebbero essere oggetto di studi pilota di terapia genica con un vettore basato sugli AAV, trial che saranno condotti dallo stesso consorzio. Saranno selezionate dalle 4 alle 6 patologie monogeniche, e gli studi saranno utili per standardizzare la generazione del vettore, armonizzare le pratiche di produzione e semplificare i percorsi normativi.

I suggerimenti per le malattie candidate devono essere riportati in un apposito modulo, che richiede dettagli sulla malattia rara e sulla popolazione dei pazienti, sul lavoro precedente di ricerca e sviluppo e su altri importanti fattori da considerare quando si progetta una sperimentazione clinica. Verranno prese in considerazione sia le patologie dell’adulto che quelle pediatriche; tuttavia, non dovrebbero esserci programmi commerciali noti che stiano già sviluppando una terapia genica per quella condizione.

Le candidature devono essere inviate all’indirizzo e-mail BGTC@fnih.org entro le ore 23:59 EST (Eastern Standard Time) del 18 febbraio 2022, ovvero le 05.59 del 19 febbraio secondo il fuso orario italiano. Inoltre, se è necessario un aiuto nella compilazione del modulo, il Newborn Screening Translational Research Network (NBSTRN) offre sul suo sito diversi strumenti e risorse, ed è anche possibile richiedere una consulenza scrivendo una e-mail all’indirizzo nbstrn@nbstrn.org.

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